会员动态丨万邦德制药集团WP107（石杉碱甲口服液）临床试验申请获得美国FDA受理！

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来源：万邦德制药集团公众号

近日，公司主打产品之一，乙酰胆碱酯酶抑制剂【石杉碱甲】新型口服制剂（研发产品代号WP107）治疗全身型重症肌无力的临床试验申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理，进入专业审评阶段。

自2023年12月获得FDA授予的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定（orphan drug designation, ODD）以来，公司的研发团队夜以继日的开展工作，完成了支持美国临床试验开展的全部临床前工作，包括原料药的国际化药学研究，新型口服溶液制剂的开发、药学研究、工艺验证、药理与毒理学研究，临床策略与临床方案的规划与撰写，以及国际法规与注册申报的准备。值得一提的是，公司建立了实力雄厚、全面的专业化研发人才队伍，在WP107项目中自主完成了大部分研发工作，并与相关专业的国际、国内知名的专家团队合作，发挥整体优势，确保项目的顺利、快速、高质量推进。

美国FDA新药临床试验申请的成功受理，是自获得孤儿药认定以来，公司创新药转型、升级的又一里程碑。公司将继续大力推动创新药的研发、国际化布局，努力为患者带来更加安全、有效的临床治疗选择，从而创造优异的健康价值、社会价值和商业价值。

秉持“面向患者，面向世界，面向未来”的研发理念，WP107口服液的全球临床开发，切实贯彻了公司脚踏实地做药的质朴情怀：在FDA孤儿药认定的加持下（尤其是美国7年上市后市场独占权），不刻意追求高端剂型，选择最适合患者的口服溶液剂，充分考虑重症肌无力患者可能出现的吞咽困难的情况，以及相当部分儿童患者的用药能力和依从性，在公司已有石杉碱甲注射液的处方、工艺基础上，多快好省的实现了口服溶液剂的中试、临床批次的生产并获得良好的稳定性数据，发挥公司已有的原料药＋制剂的强大技术与生产能力，仅用不到一年时间便完成所有符合FDA、ICH法规要求的所有相关工作，体现新药创制研发的万邦德速度。

公司期待就临床试验获得FDA的批准，快速推进WP107的临床试验工作，早日将其带给国内外深受重症肌无力困扰的患者。

关于石杉碱甲

石杉碱甲主要作用机理为乙酰胆碱酯酶抑制，同时具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用。因其机理明确、安全性好，有望为重症肌无力患者带来更优的临床选择。

万邦德制药集团拥有石杉碱甲原料药的批准文号，是国内主要的石杉碱甲原料药供应商。公司国内石杉碱甲注射液已经上市，并有石杉碱甲控释片正在开展治疗阿尔茨海默症的临床研究。

此次IND的申报，作为公司积极拓展石杉碱甲适应症领域、将这一中国原创新药推向国际化的又一成就，成为公司针对石杉碱甲的新剂型、新适应症、新市场等创新性布局的重要组成部分。

关于重症肌无力

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可能会严重并危及生命，导致因肌肉无力而致残，甚至因呼吸衰竭而死亡。重症肌无力的临床严重程度可从轻微的眼部症状（例如眼睑下垂、复视）到呼吸和延髓危象，危及生命，需要重症监护、通气支持和肠内喂养。其他症状可能包括因面部肌肉无力而无法进行面部表情、吞咽或说话困难，以及身体其他部位（如颈部、上肢和下肢）肌肉无力。大约20%的患者只会出现眼部无力（称为眼肌型MG），而其他全身性重症肌无力（gMG）患者也会出现身体其他部位的无力。在全球范围内，MG 患病率估计为每 10 万人中有12.4例。美国重症肌无力基金会估计，美国重症肌无力的患病率约为每10万人中14至20例，相当于全国约36,000至60,000 例。最近的一份报告估计，美国的总患病率要高得多，达到每10万人37.0人。然而，由于MG仍未得到充分诊断，现实世界中的患病率可能仍然较高。

公司的石杉碱甲口服溶液，有望为患者提供治疗时间更长、安全性更好的治疗选择。世界范围内，全球重症肌无力治疗市场预计到2032年将达到67亿美元以上【ref】，其中北美是重症肌无力的最大市场。

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